Verschiedenste Ansätze der Gentherapie konnten in den letzten Jahren deutlich verbessert werden. Neben der Entwicklung neuer Techniken des „Genome Editing” (der zielgerichteten Veränderung von DNA durch sogenannte Genscheren), trug dazu vor allem ein verbessertes Vektordesign bei. Durch den Einsatz von lentiviralen Vektoren beim Gentransfer in Blutstammzellen kam es beispielsweise zu klinischen Erfolgen bei der Behandlung von erblichen Immundefekten. Die Methoden zur Behandlung von erblichen Blutkrankheiten wie der Hämophilie B, die von einem Gentransfer in die Leber ausgehen, konnten durch die Verwendung von Adeno-assoziierten Viren als Vektoren verbessert werden. Mithilfe dieser wurden auch Fortschritte bei der Therapie schwerer, erblicher Augenerkrankungen wie der Leberschen Kongenialen Amaurose gemacht. 

Außerdem nennenswert sind die Erfolge der klinischen Studien, die die Bekämpfung von Krebs mithilfe von modifizierten Immunzellen (T-Zellen) zum Ziel hatten (siehe dazu auch das Modul Krebstherapien mit CAR-T-Zellen).