Die Anzahl der weltweit genehmigten, laufenden oder abgeschlossenen klinischen Gentherapie-Studien kann aus der Gene Therapy Clinical Trials Worldwide-Datenbank des Journal of Gene Medicine entnommen werden. 

Bis 2021 wurden knapp 3200 klinische Studien durchgeführt. Ca. 67 % der durchgeführten Studien widmeten sich der Behandlung von Krebserkrankungen, ca. 12 % richteten sich gegen monogenetische Krankheiten und je 6 % gegen Infektionskrankheiten und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Zu den weiteren Erkrankungen, die Gegenstand klinischer Studien sind, zählen unter anderem neurologische Erkrankungen, Augenerkrankungen und Entzündungskrankheiten. Bei über der Hälfte der registrierten klinischen Studien handelt es sich um Phase-I-Studien. Die meisten klinischen Studien wurden bisher in den USA durchgeführt. Mit 110 Studien liegt Deutschland auf dem vierten Platz.