Klinische Studien untersuchen gegenwärtig, wie Veränderungen am Genom Erkrankungen vorbeugen können. Beispielsweise wird untersucht, wie die Empfänglichkeit für den durch das HP-Virus übertragenen Gebärmutterhalskrebs verringert werden könnte. Ein Ansatz besteht darin, einzelne Gene, die für die Gestaltung von Zelloberflächen wirksam sind, so zu verändern, dass sie für das besagte Virus keine geeignete Angriffsfläche mehr bilden können.

Andere Studien sind auf die Untersuchung gezielter genetischer Veränderungen gerichtet, die die Zerstörung des Genoms von eindringenden Viren ermöglichen sollen und so den Ausbruch der Infektion vorzeitig unterbinden könnten.

Eine weitere Gruppe von Studien erforscht etwa, inwiefern das Einfügen von ergänzenden DNA-Sequenzen mittels Editierungswerkzeugen das Ausbilden von T-Zellen als körpereigene Immunabwehr gegen Krebs ermöglichen oder verbessern kann.