Damit die dargestellten Verfahren der Genomeditierung in den Zielzellen Änderungen vornehmen können, müssen sie gezielt zu diesen hingeführt werden. Im Hinblick auf die humanmedizinische Anwendung ist hierzu die Unterscheidung zwischen In-vivo-Therapien und ex-vivo-Therapien wichtig. Bei den in-vivo-Therapien werden sogenannte virale Vektoren, die die Editierungswerkzeuge wie eine Fähre zu den Zielzellen führen, direkt in die zu behandelnden Menschen eingebracht. Bei ex-vivo-Therapien werden die Zellen außerhalb des Körpers unter Laborbedingungen verändert und anschließend in die zu behandelnden Personen eingebracht. Der ‚Transport‘ erfolgt anschließend über virale Vektoren, über mRNA oder andere Proteine, über Verfahren der Elektroporation oder aber über Verbindungen dieser Transportwege.

Die Effizienz dieses Transports der Editierungswerkzeuge ist im Hinblick auf klinische Ziele deshalb von so großer Bedeutung, weil die Editierung der durch Krankheiten veränderten Zellen nur dann einen therapeutischen Nutzen bringen kann, weil sie überhaupt erreicht und dann in ausreichender Zahl verändert werden können. Beispielsweise besteht bezüglich Erkrankungen wie derjenigen der Mukoviszidose die Herausforderung, dass sie mehrere Organe und damit Zelltypen im Rahmen der Erkrankung verändert. Zugleich sind nicht alle Gewebearten im menschlichen Körper gleich gut über die oben genannten viralen Vektoren erreichbar. Ein wesentliches Ziel der Grundlagenforschung ist daher darauf gerichtet, die Effizienz und zugleich Sicherheit des Transports der Editierungswerkezeuge zu verbessern.