CRISPR/Cas9-Gentherapie gegen AIDS
In den letzten Jahren wurden verschiedene Experimente am Tiermodell vorgestellt, die die Bekämpfung des HI-Virus (engl.: Human Immunodeficiency Virus, HIV) mithilfe der CRISPR/Cas9-Technik zum Ziel hatten. Ein Wissenschaftsteam der Temple University in Philadelphia und der University of Pittsburgh berichtete im Mai 2017 von einer Studie am Mausmodell, bei der es den Forschenden mithilfe der CRISPR/Cas9-Technik gelang, das virale Erbgut des HI-Virus aus 95 % der infizierten Mäuse-Zellen zu entfernen.
Die Bekämpfung von HIV unter Anwendung einer anderen sogenannten Genschere, der Zinkfingernuklease (ZNF), wurde im Rahmen einer klinischen Studie bereits am Menschen erforscht. Innerhalb dieser Studie gelang es dem Forschungsteam einen Teil der Immunzellen der Patient*innen durch die Unterdrückung eines bestimmten Gens gegen das HI-Virus resistent zu machen.
Zur CRISPR/Cas9-Gentherapie-Studie:
Yin, C. / Zhang, T. / Qu, X. / Zhang, Y. / Putatunda, R. / Xiao, X. / Li, F. / Xiao, W. / Zhao, H. / Dai, S. / Qin, X. / Mo, X. / Young, W.-B. / Khalili, K. / Hu, W. (2017): In Vivo Excision of HIV-1 Provirus by saCas9 and Multiplex Single-Guide RNAs in Animal Models. In: Molecular Therapy 25(5), 1168–1186. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.03.012 Online Version (Englisch)
Zur Studie über die Behandlung des HI-Virus unter Anwendung von Zinkfingernukleasen:
Tebas , P. / Stein, D. / Tang, W. W. / Frank, I. / Wang, S. Q. / Lee, G. / Spratt, S. K. / Surosky, R. T. / Giedling, M. A. / Nichol, G. / Holmes, M. C. / Gregory, P. D. / Ando, D. G. / Kalos, M. / Collman, R. G. / Binder-Scholl, G. / Plesa, G. / Hwang, W.-T. / Levine, B. L. / June, C. H. (2014): Gene Editing of CCR5 in Autologous CD4 T Cells of Persons Infected with HIV. In: The New England Journal of Medicine 370, 901–910. doi: 10.1056/NEJMoa1300662 Online Version (Englisch)
Einen Überblick über mögliche Anwendungen von CRISPR/Cas zur Behandlung von HIV gibt:
De Nardi Sanches-da-Silva, G. / Fonseca Sales Medeiros, L. / Mitsuo Lima, F. (2019): The Potential Use of the CRISPR-Cas System for HIV-1 Gene Therapy. In: International Journal of Genomics. doi: 10.1155/2019/8458263 Online Version (Englisch)
Weitere Informationen:
In dem Modul Genome Editing in diesem Blickpunkt werden die Vorgehensweisen der ZFN- und CRISPR/Cas9-Techniken erklärt.